Lovande läkemedel nekas patienter med aggressiv ärftlig ALS

Lise Lidbäck, förbundsordförande Neuroförbundet. Foto: Alfred Skogberg.

”När det nu äntligen erbjuds ett lovande läkemedel mot en särskilt aggressiv form av ALS, så nekas sjuka personer tillgång. Och det med hänvisning till framtida kostnader”, säger Lise Lidbäck, ordförande i Neuroförbundet. ”Det är ofattbart cyniskt”.

Nyligen vittnade Peter Andersen överläkare i neurologi och professor vid Institutionen för klinisk vetenskap vid Umeå universitet och hans forskargrupp ett om mycket goda effekter av genterapimedicinen Qalsody (Tofersen). Forskargruppen rapporterade om sjukdomsförloppet hos en patient med en ärftlig och särskilt aggressiv form (SOD1-genmutation) av ALS-sjukdom som med hjälp av Qalsody bromsats upp.

Läkemedlet är inte godkänt av Läkemedelsverket i Sverige men det har godkänts av den amerikanska läkemedelsmyndigheten FDA och Europeiska läkemedelsmyndigheten, EMA har givit klartecken för att Qalsody kan rekommenderas för patienter med SOD1-genmutationer inom EU. Nu inväntas definitivt beslut från EU-kommissionen.

I flera andra länder får patienter redan nu behandling bekostad av läkemedelsföretaget Biogen i väntan på ett eventuellt godkännande, inom ramen för ett »early access-program«.

Detsamma gäller i Sverige, där läkare har möjlighet att förskriva Qalsody på licens. Neuroförbundet är dock i kontakt med flera berörda och även patienter, som av oklara skäl nekats Qalsody.

”Det är skrämmande att som ALS-sjuk behöva kämpa för mitt liv mot myndigheter och beslutsfattare, i stället för att fokusera på min familj och få ta tillvara min tid på bästa sätt”, säger Kristoffer Gustavsson, som har ALS med SOD1-genmutationen och som skulle vara aktuell för behandling. ”Mitt mål är att visa mina barn att det ska löna sig att kämpa och att ingenting är omöjligt!”

Det verkar finnas flera orsaker till klinikernas ställningstagande. Dels har Rådet för nya terapier, NT-rådet rekommenderat vården att avvakta med att använda behandlingen, i väntan på EU-godkännande och slutlig rekommendation. Dels erfar vi att regionerna signalerar oro för framtida kostnader, om rekommendationen skulle bli negativ.

”Detta är ofattbart cyniskt”, fortsätter Lise Lidbäck. ”De patienter vi är i daglig kontakt med och som skulle vara aktuella för behandling är förtvivlade, de kämpar för sina liv. Trots att läkemedlet nu finns fullt tillgängligt och kostnadsfritt inom ramarna för läkemedelsbolagets ”early access program”, förvägras de vad som kan vara en livräddande behandling. Och alla vet att förloppet för ALS ofta kan vara både förödande och mycket snabbt. Det finns alltså ingen tid att förlora.” Igår den 7 maj publicerade Läkartidningen en artikel där neurologerna Caroline Ingre och Peter Andersen, som ligger bakom de framgångsrika behandlingarna i Sverige, uttrycker sin oro för att NT-rådet kommer att avråda från behandling, delvis därför att man bedömer att medicinen är för dyr med tveksam verkan.

”Vi delar Ingres och Andersens oro och känner mycket starkt för de patienter som riskerar att lämnas utan behandling. Vi hoppas att NT-rådet, men också att regionerna tar sitt förnuft till fånga och låter aktuella patienter ta del av det som nu framkommer om Qalsody och möjligheten till ”early access program””, avslutar Lise Lidbäck.

Kontakt med Kristoffer Gustavsson Kristoffer@glastjanst.com

Förra året bidrog Neuroförbundet med 13,9 miljoner kronor till ALS-forskning. Sedan 2014 har förbundet bidragit med sammanlagt drygt 17 miljoner kronor. Därutöver har vi förmedlat bidrag som samlats in separat via ”Stoppa ALS”